المهمة

مهمتنا الكبرى هي إيجاد علاج لـ NKX6-2 من خلال تطوير علاج جيني، مع مشاركة عملنا والتواصل مع الأطباء والعائلات حول العالم لمساعدة المرضى المصابين بحالات مشابهة.

ريادة العلاج الجيني الموجّه

هدفنا الأساسي هو تطوير علاج جيني يغيّر حياة المصابين باعتلال المادة البيضاء المرتبط بـ NKX6-2. ويركز هذا البحث الرائد على استهداف الخلايا قليلة التغصّن بدقة، وهي خلايا متخصصة في الجهاز العصبي المركزي مسؤولة عن تكوين غمد الميالين والحفاظ عليه. ومن خلال إصلاح هذه الطبقة الواقية الحيوية للأعصاب، نهدف إلى وقف تقدم الحالة ومساعدة الأطفال على استعادة الحركة والاستقلالية.

النهوض بالعلم والابتكار

نلتزم بمشاركة مصادر موثوقة وأحدث الأبحاث للمساهمة في تحقيق اختراقات طبية. وبينما ينصب تركيزنا الأولي على NKX6-2، فإن المعارف المكتسبة عن إصلاح الميالين وصحة الخلايا قليلة التغصن قد تسهم في تطوير الأبحاث العلمية وتسريعها في طيف واسع من الاضطرابات العصبية ذات الصلة. ونأمل أن نساهم في الابتكار ودفع الاكتشافات قدمًا بما يعود بالنفع على المجتمع الطبي الأوسع.

مركز عالمي للتعاون

نؤمن بأن التعاون يسرّع التقدم. وتؤدي منصتنا دور جسر حيوي يربط العائلات التي تواجه تشخيصات نادرة بنخبة العلماء والباحثين على مستوى العالم. ونحن ملتزمون ببناء مجتمع قوي يستقطب شركاء صناعة الأدوية اللازمين لتحويل هذه العلاجات الجديدة إلى واقع، ويوفر مساحة لتبادل المعرفة والأمل في كل خطوة.