Misión

Nuestra gran misión es encontrar una cura para NKX6-2 mediante el desarrollo de una terapia génica, y compartir nuestro trabajo y conectar a médicos y familias de todo el mundo para ayudar a pacientes con afecciones similares.

Terapia génica dirigida pionera

Nuestro principal objetivo es desarrollar una terapia génica que cambie la vida de las personas con leucodistrofia relacionada con NKX6-2. Esta investigación pionera se centra en dirigir el tratamiento de forma precisa a los oligodendrocitos, células especializadas del sistema nervioso central responsables de formar y mantener la vaina de mielina. Al reparar esta capa protectora esencial de los nervios, aspiramos a detener la progresión de la enfermedad y ayudar a los niños a recuperar el movimiento y la autonomía.

Impulsar la ciencia y la innovación

Nos comprometemos a compartir recursos fiables e investigaciones de vanguardia para impulsar avances médicos. Aunque inicialmente nos centramos en NKX6-2, los conocimientos obtenidos sobre la reparación de la mielina y la salud de los oligodendrocitos podrían contribuir e impulsar el avance científico en una amplia variedad de trastornos neurológicos relacionados. Esperamos fomentar la innovación e impulsar nuevos descubrimientos que beneficien a toda la comunidad médica.

Un centro mundial de colaboración

Creemos que el progreso llega más rápido cuando trabajamos juntos. Nuestra plataforma es un puente fundamental que conecta a las familias que afrontan diagnósticos poco frecuentes con científicos e investigadores de primer nivel. Nos dedicamos a crear una comunidad sólida que atraiga a los socios farmacéuticos necesarios para hacer realidad estos nuevos tratamientos y a generar un espacio en el que se compartan conocimientos y esperanza en cada etapa.