Mission

Notre grande mission est de trouver un remède à la maladie liée à NKX6-2 en créant une thérapie génique, tout en partageant nos travaux et en mettant en relation les médecins et les familles du monde entier pour aider les patients atteints de maladies similaires.

Une thérapie génique ciblée pionnière

Notre objectif principal est de mettre au point une thérapie génique capable de changer la vie des personnes atteintes de leucodystrophie liée à NKX6-2. Cette recherche pionnière vise les oligodendrocytes avec précision. Ces cellules spécialisées du système nerveux central sont responsables de la formation et du maintien de la gaine de myéline. En réparant cette couche protectrice essentielle des nerfs, nous espérons enrayer la progression de la maladie et aider les enfants à retrouver leur mobilité et leur autonomie.

Faire progresser la science et l’innovation

Nous nous engageons à partager des ressources fiables et des recherches de pointe afin de favoriser les avancées médicales. Bien que notre priorité initiale soit NKX6-2, les connaissances acquises sur la réparation de la myéline et la santé des oligodendrocytes pourraient contribuer aux progrès scientifiques dans un large éventail de troubles neurologiques apparentés. Nous espérons favoriser l’innovation et les découvertes au bénéfice de l’ensemble de la communauté médicale.

Un pôle mondial de collaboration

Nous sommes convaincus que les progrès s’accélèrent lorsque nous travaillons ensemble. Notre plateforme joue un rôle essentiel en mettant en relation les familles confrontées à des diagnostics rares avec des scientifiques et des chercheurs de renommée mondiale. Nous nous engageons à bâtir une communauté solide pour attirer les partenaires pharmaceutiques nécessaires à la concrétisation de ces nouveaux traitements, et à créer un espace où savoir et espoir se partagent à chaque étape.