Mission

Unsere große Mission ist es, durch die Entwicklung einer Gentherapie ein Heilmittel für NKX6-2 zu finden und gleichzeitig unsere Arbeit zu teilen und Ärzte und Familien auf der ganzen Welt zu vernetzen, um Patienten mit ähnlichen Erkrankungen zu helfen.

Bahnbrechende gezielte Gentherapie

Unser Hauptziel ist die Entwicklung einer lebensverändernden Gentherapie für die NKX6-2-bedingte Leukodystrophie. Diese wegweisende Forschung konzentriert sich auf die präzise Behandlung von Oligodendrozyten, den spezialisierten Zellen des zentralen Nervensystems, die für die Bildung und den Erhalt der Myelinscheide verantwortlich sind. Durch die Reparatur dieser lebenswichtigen Schutzschicht der Nerven wollen wir das Fortschreiten der Erkrankung stoppen und Kindern helfen, ihre Bewegungsfähigkeit und Unabhängigkeit zurückzuerlangen.

Förderung von Wissenschaft und Innovation

Wir setzen uns dafür ein, verlässliche Ressourcen und wegweisende Forschungsergebnisse zu teilen, um medizinische Durchbrüche anzustoßen. Unser anfänglicher Fokus liegt zwar auf NKX6-2, doch die gewonnenen Erkenntnisse zur Myelinreparatur und Oligodendrozytengesundheit bergen das Potenzial, die wissenschaftliche Entwicklung für eine Vielzahl verwandter neurologischer Erkrankungen zu unterstützen und zu beschleunigen. Wir möchten zu Innovationen und bahnbrechenden Entdeckungen beitragen, die der gesamten medizinischen Gemeinschaft zugutekommen.

Ein globaler Knotenpunkt für Zusammenarbeit

Wir sind überzeugt, dass Fortschritt schneller gelingt, wenn wir zusammenarbeiten. Unsere Plattform dient als wichtige Brücke zwischen Familien mit seltenen Diagnosen und weltweit führenden Wissenschaftlern und Forschern. Wir engagieren uns für den Aufbau einer starken Gemeinschaft, die die pharmazeutischen Partner anzieht, die für die Entwicklung neuer Therapien notwendig sind. So schaffen wir einen Raum, in dem Wissen und Hoffnung auf jedem Schritt geteilt werden.